ΥΓΕΙΑ


Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα.

 
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεία έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza.


 
Ποιες ασθένειες μπορούν να προβλεφθούν μέσω του Facebook
Η γλώσσα που χρησιμοποιείται στις αναρτήσεις στο Facebook, μπορεί να βοηθήσει να εντοπισθούν περιπτώσεις...
18.06.2019, 09:30
Πέφτουν σοβάδες στο Νοσοκομείο Κιλκίς - Τι καταγγέλλουν οι εργαζόμενοι
Το κτίριο εγκυμονεί κινδύνους και προτείνονται άμεσα μέτρα αποκατάστασης του προβλήματος αναφέρουν οι...
18.06.2019, 09:14
ΠΟΥ: Η επιδημία του Έμπολα στη ΛΔ Κονγκό δεν συνιστά παγκόσμια απειλή
Η Επιτροπή αυτή έκρινε ότι η επιδημία του Έμπολα συνιστά όντως απειλή για τη ΛΔ του Κονγκό και την γύρω...
14.06.2019, 22:18
Καμπανάκι ΣΦΕΕ για ελλείψεις στα φάρμακα με ευθύνη του υπουργείου Υγείας
Στην ανακοίνωσή του ο ΣΦΕΕ καταγγέλλει «ερμηνευτικούς αυτοσχεδιασμούς» του υπουργείου στη διαδικασία της...
13.06.2019, 19:02
Aναστολή των κινητοποιήσεων στα διαγνωστικά κέντρα
Περάν των όσων είχε δεσμευθεί ο κ. Ξανθός, στην προηγούμενη συνάντηση, σήμερα Πέμπτη δεσμεύτηκε για τη...
13.06.2019, 15:51
Τέλος οι δωρεάν εξετάσεις στα διαγνωστικά-Συνεχίζεται η ταλαιπωρία
Σε αδιέξοδο βρίσκεται η περίθαλψη των ασφαλισμένων του ΕΟΠΥΥ, οι οποίοι θα πρέπει να πληρώνουν τις...
13.06.2019, 08:15
Ανώτατη διεθνής διάκριση για τον πρύτανη του ΕΚΠΑ Μελέτιο Α. Δημόπουλο
Το βραβείο απονεμήθηκε κατά τη διάρκεια της ετήσιας συνάντησης των μελών της παγκόσμιας ομάδας μελέτης του...
12.06.2019, 21:15
Συνεδριάζει εκτάκτως ο ΠΟΥ για τον Έμπολα. Αποτελεί παγκόσμια επιδημία;
Η ασθένεια εξαπλώθηκε αυτήν την εβδομάδα στην Ουγκάντα και σήμερα Τετάρτη ένα αγοράκι απεβίωσε ενώ έχουν...
12.06.2019, 19:49
Πώς θα λειτουργούν τα διαγνωστικά από Πέμπτη - Στον αέρα οι ασφαλισμένοι
Τι αποφάσισαν οι γιατροί των διαγνωστικών κέντρων. Πώς θα πληρώνουν οι ασφαλισμένοι
12.06.2019, 15:49
«Εποικοδομητική» η συνάντηση Ξανθού - διαγνωστικών κέντρων για το clawback
Το πρωί της Τρίτης στις 10 οι εκπρόσωποι των εργαστηριούχων θα συνεδριάσουν για να καθορίσουν τη στάση τους.
11.06.2019, 18:26

1 | 2 | 3 | 4 | 5 | 6 | 7 | ... | 21  Επόμενη

Σχόλια Αναγνωστών
Αποστολή Παραπόνων
Παρακαλούμε να είστε ευγενικοί και να σέβεστε τους συνομιλητές σας. Αποφύγετε τις ύβρεις και τους χαρακτηρισμούς. Προστατέψτε τα προσωπικά σας δεδομένα. Αν κρίνετε ότι το περιεχόμενο της ιστοσελίδας είναι παράνομο ή προσβάλει οποιοδήποτε δικαίωμα σας, παρακαλούμε επικοινωνήστε μαζί μας. Θα απαντήσουμε στο αίτημα σας το συντομότερο δυνατόν.