ΥΓΕΙΑ


Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα.

 
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεία έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza.


 
Πέντε κοινοί μύθοι για την ανθρώπινη συνείδηση-Τι ρόλο παίζουν τα όνειρα
Η έννοια της συνείδησης (consciousness) αναφέρεται σε κάποια υποκειμενική εμπειρία (πχ στην απολαυστική...
17.08.2019, 11:12
Ιός του Δυτικού Νείλου: Καμπανάκι ΙΣΑ για τα νέα κρούσματα στη χώρα μας
Ο ΙΣΑ καλεί τους πολίτες να συμμετάσχουν σε εθελοντικές αιμοδοσίες προκειμένου να διασφαλιστεί η επάρκεια...
16.08.2019, 15:56
Οδηγίες ΙΣΑ για ευπαθείς ομάδες που εκτέθηκαν στους καπνούς των πυρκαγιών
Η κακή ποιότητα του αέρα λόγω της συγκέντρωσης αιωρούμενων σωματιδίων, σε συνδυασμό με τις υψηλές...
14.08.2019, 18:18
Νέα τεχνική επιτρέπει την επιλογή του φύλου του μωρού στην εξωσωματική
Ιάπωνες επιστήμονες κατάφεραν για πρώτη φορά να διαχωρίσουν εύκολα τα σπερματοζωάρια σε «αρσενικά» και...
14.08.2019, 12:04
ΟΗΕ: Τα κρούσματα ιλαράς στον κόσμο τριπλασιάσθηκαν από τον Ιανουάριο
Τα κρούσματα της ιλαράς στον κόσμο σχεδόν τριπλασιάσθηκαν από τον Ιανουάριο σε σχέση με την ίδια περίοδο...
13.08.2019, 14:50
Ενθαρρυντικές οι ενδείξεις για το πρώτο εμβόλιο για τα χλαμύδια
Το πρώτο εμβόλιο για τα χλαμύδια των γεννητικών οργάνων που έφθασε στην αρχική φάση 1 της κλινικής δοκιμής...
13.08.2019, 08:50
Πολλά υποσχόμενες οι πρώτες ενδείξεις των φαρμάκων για Έμπολα
Για πρώτη φορά φάνηκε στον ορίζοντα η προοπτική θεραπείας της νόσου Έμπολα, χάρη σε δύο νέα φάρμακα που...
13.08.2019, 08:12
Μπεχράκης: Παύση θεριακλήδων υπουργών. Απαγόρευση καπνίσματος σε πλατείες
Ο κ. Μπεχράκης προτείνει να παύεται από τη θέση του όποιος υπουργός γίνεται παραβάτης του αντικαπνιστικού...
11.08.2019, 10:32
«Ο Τουρισμός Υγείας της Ελλάδας βρίσκει την Ιθάκη του»
Η Ελλάδα κι η Ιθάκη σε δεσμεύουν να ξαναρθείς λόγω της φύσης και του κλίμακας. Αυτόν τον νόστο, τον νόστο...
09.08.2019, 19:04
Αντιπρόεδρος του ΕΟΠΥΥ η Θεανώ Καρποδίνη
Αντιπρόεδρος στον Εθνικό Οργανισμό Παροχής Υπηρεσιών Υγείας (ΕΟΠΥΥ), ορίζεται η Θεανώ Καρποδίνη, με απόφαση...
09.08.2019, 17:41

1 | 2 | 3 | 4 | 5 | 6 | 7 | ... | 18  Επόμενη

Σχόλια Αναγνωστών
Αποστολή Παραπόνων
Παρακαλούμε να είστε ευγενικοί και να σέβεστε τους συνομιλητές σας. Αποφύγετε τις ύβρεις και τους χαρακτηρισμούς. Προστατέψτε τα προσωπικά σας δεδομένα. Αν κρίνετε ότι το περιεχόμενο της ιστοσελίδας είναι παράνομο ή προσβάλει οποιοδήποτε δικαίωμα σας, παρακαλούμε επικοινωνήστε μαζί μας. Θα απαντήσουμε στο αίτημα σας το συντομότερο δυνατόν.