Η θεραπεία Glybera, την οποία ανέπτυξε η ολλανδική εταιρεία βιοτεχνολογίας UniQure, αφορά μια γενετική ανεπάρκεια, η οποία παρεμποδίζει τη διάσπαση των λιπαρών οξέων της τροφής (μεταβολισμός), τα οποία συσσωρεύονται στο αίμα και μπορούν να προκαλέσουν θανατηφόρο φλεγμονή στο πάγκρεας.
Η γενετική αυτή ανεπάρκεια, είναι εξαιρετικά σπάνια, καθώς πλήττει μόνο ένα ή δύο άτομα ανά εκατομμύριο.
Η θεραπεία Glybera βασίζεται σε έναν γενετικά τροποποιημένο αδενοϊό, ο οποίος εισάγει στα κύτταρα του σώματος υγιή αντίγραφα του γονιδίου που κωδικοποιεί για την παραγωγή του ενζύμου της λιποπρωτεϊνικής λιπάσης.
Η πρώτη χώρα, όπου επισήμως επιτράπηκε η εμπορική χρήση γονιδιακής θεραπείας ήταν η Κίνα. Στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ η γονιδιακή θεραπεία επιτρεπόταν έως σήμερα μόνο στα επιστημονικά - ερευνητικά εργαστήρια.
Μετά την ΕΕ, η ολλανδική εταιρεία ανακοίνωσε ότι θα υποβάλει αίτηση για έγκριση στις ΗΠΑ και τον Καναδά.
O διευθύνων σύμβουλος της UniQure Τζον Άλνταγκ χαιρέτισε την απόφαση δηλώνοντας ότι «η τελική έγκριση του Glybera από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για να γίνουν διαθέσιμες οι γονιδιακές θεραπείες όχι μόνο για ανεπάρκεια λιποπρωτεϊνικής λιπάσης, αλλά και για ένα μεγάλο αριθμό σπάνιων νόσων υψηλής ιατρικής ανάγκης».
Πηγή: skai.gr
Διαβάστε τις Ειδήσεις σήμερα και ενημερωθείτε για τα πρόσφατα νέα.
Ακολουθήστε το Skai.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις.
